Pasaulyje, kur moksliniai proveržiai dažnai vyksta lėtai, naujas atradimas iš Virdžinijos universiteto (UVA) laikomas lūžio tašku milijonams žmonių, sergančių Parkinsono liga.
Pirmą kartą per daugiau nei pusę amžiaus mokslininkai pristatė galimą naujos klasės gydymą, galintį pakeisti gydytojų požiūrį į Parkinsono simptomų valdymą – ir suteikti pacientams tai, ko jie laukė: atgautą kontrolės ir nepriklausomybės jausmą.
Vaistas, galintis pakeisti viską
Farmacijos bendrovė AbbVie oficialiai pateikė naujo vaisto paraišką (NDA) JAV Maisto ir vaistų administracijai (FDA) dėl tavapadono – kartą per dieną vartojamos tabletės, veikiančios specifinį smegenų kelią, vadinamą D1 dopamino receptoriumi.
Skirtingai nei seni Parkinsono vaistai, kurie tik „papildo“ dopaminą, tavapadonas tiesiogiai aktyvuoja receptorių, atsakingą už judesius ir koordinaciją. Šis novatoriškas požiūris gali suteikti tolygesnį simptomų valdymą – ir mažiau šalutinių poveikių – nei bet kas matyta per dešimtmečius.
Šio vaisto kelias prasidėjo nuo prof. Richardo B. Mailmano, UVA farmakologijos ir neurologijos profesoriaus, kuris daugiau nei 40 metų tyrinėja dopamino receptorius. Jo atkaklumas ir vizija – kadaise sutikti su skepticizmu – dabar atveria kelią naujai Parkinsono priežiūros erai.
„Šis pranešimas vainikuoja idėją, kurią įgyvendinti prireikė 40 metų,“ – sakė dr. Mailmanas. „Tai apie drąsaus mokslo pavertimą tikrais gydymo būdais, galinčiais pakeisti gyvenimus.“
Kodėl Parkinsono ligai reikia naujos vilties
Daugiau nei 11 milijonų žmonių visame pasaulyje gyvena su Parkinsono liga – sparčiausiai plintančiu su amžiumi susijusiu neurologiniu sutrikimu. Ji sukelia drebulį, raumenų sustingimą, judesių lėtumą ir kitus simptomus, kurie laikui bėgant sunkėja.
Per pastaruosius 50 metų aukso standartu laikytas levodopos gydymas papildydavo dopaminą smegenyse. Nors jis pakeitė ligos eigą, ilgainiui jo poveikis silpnėja, o pacientai patiria mažesnį simptomų valdymą ar nemalonius šalutinius reiškinius – haliucinacijas, nevalingus judesius.
Tavapadonas reiškia kažką daugiau – ne pakeitimą, o gilesnį supratimą. Veikdamas D1 dopamino receptorius, šis vaistas tiksliau imituoja natūralų smegenų signalų perdavimą, suteikdamas stabilesnį ir ilgalaikį palengvėjimą.
Nuo laboratorijos iki gyvenimo: atkaklumo galia
Tavapadono kelias nebuvo lengvas. Aštuntajame dešimtmetyje dr. Mailmanas atrado, kad visi tuo metu dopaminą aktyvuojantys vaistai veikė tik vieną receptorių pogrupį (D2). Jis iškėlė teoriją, jog kita grupė – D1 receptoriai – yra tikrasis raktas į judėjimo ir gyvenimo kokybės atkūrimą.
Iš pradžių farmacijos kompanijos buvo skeptiškos – Parkinsono rinka laikyta per maža, o pirmosios D1 pagrindu sukurtos medžiagos galėjo būti skiriamos tik injekcijomis. Tačiau Mailmanas ir jo bendradarbiai nepasidavė.
Lūžis įvyko 2007 m., kai Pfizer susidomėjo tyrimais. 2017 m. jų vidiniai rezultatai parodė sėkmę. Vėliau projektą perėmė Cerevel Therapeutics, o galiausiai – AbbVie, kuri dabar vadovauja procesui link FDA patvirtinimo.
Už šio mokslinio kelio stovėjo ir dr. Xuemei Huang, UVA Neurologijos katedros vadovė, kurios klinikiniai tyrimai įrodė, kad D1 agonistus galima saugiai ir veiksmingai skirti tablečių pavidalu.
„Dr. Mailmano kelionė – puikus pavyzdys, kaip tikėjimas idėja gali nugalėti skepticizmą,“ – sakė dr. Huang. „Kai pacientai manęs klausia, kada tavapadonas bus prieinamas, dabar galiu atsakyti – netrukus.“
Ką iš tiesų reiškia „antrieji medaus metai“
Parkinsono gydyme gydytojai ankstyvą levodopos vartojimo laikotarpį vadina „medaus mėnesiu“ – kai simptomai gerai kontroliuojami, o pacientai atgauna gyvenimo laisvę.
Laikui bėgant ši kontrolė nyksta. Tavapadonas gali suteikti „antruosius medaus metus“, sugrąžindamas tą normalumo jausmą.
Klinikiniuose tyrimuose pacientai, vartoję tavapadoną – tiek vieną, tiek kartu su levodopa – patyrė daugiau valandų be drebulio ir sustingimo, geresnę judėjimo kontrolę ir gyvenimo kokybę. Kadangi šį vaistą reikia vartoti tik vieną kartą per dieną, jis gali padaryti gydymą paprastesnį ir nuoseklesnį.
Proveržis, įsišaknijęs žmogiškume
Nors daugelis medicinos istorijų pasakojamos duomenimis ir grafikais, ši – apie žmogišką atkaklumą: mokslininkus, kurie nepasidavė, pacientus, savanoriavusius klinikiniuose tyrimuose, ir naują tyrėjų kartą, įkvėptą savo mentorių.
Dr. Markas Esseris, UVA Manning biotechnologijos instituto mokslo vadovas, tai apibendrino geriausiai:
„Jų istorija parodo, kaip svarbu bendradarbiavimas ir ištvermė. Kelias į sėkmę niekada nebūna tiesus – bet aistra ir atkaklumas paverčia ją įmanoma.“
Šviesesnis kelias pirmyn
Kol FDA vertina tavapadoną, viltis tyliai sklinda tarp šeimų ir slaugytojų visame pasaulyje. Milijonams, gyvenantiems su Parkinsono liga – ir mokslininkams, kurie dešimtmečius kovojo už pažangą – tai gali būti naujos, stabilesnės rytdienos pradžia.
Jei tavapadonas bus patvirtintas, jis ne tik pakeis Parkinsono gydymo eigą – jis įrodys, kad atkaklumas ir tikėjimas mokslu vis dar gali paversti neįmanomą į tikrovę.
Dr. Mailmanui tai daugiau nei profesinis pasiekimas – tai 40 metų trukusio ciklo pabaiga ir naujo – pacientams – pradžia.
